Trasferimento genetico (con vettore virale o non virale) mediante iniettore controllato da microprocessore

vettore virale

 

Dal primo studio clinico approvato di terapia genica umana nel 19891 (Rosenberg et al.), la terapia genica ha fatto molta strada nella medicina moderna e si sta diffondendo nelle cliniche e nel mercato in generale.2,3 Il 2017 è stato un anno importante per la terapia genica: Luxturna, il primo farmaco di terapia genica umana per una distrofia retinica ereditaria, è stato approvato dalla Food and Drug Administration (USA).4 Attualmente, diversi farmaci sono in fase di sperimentazione clinica. Con un mercato stimato a 11 miliardi di dollari (USD) nei prossimi 10 anni, si prevede che sia gli studi clinici sia l’industria farmaceutica trarranno enormi benefici dalla terapia genica.5

Grazie al miglioramento nell’uso di vettori virali (virus adeno-associato (AAV), adenovirus, lentivirus, retrovirus, HSV) o non virali, la ricerca e gli studi clinici sullo sviluppo di geni terapeutici hanno ottenuto grandi successi. I vettori virali sono stati impiegati nel trattamento di diverse patologie metaboliche, cardiovascolari, muscolari, ematologiche, oftalmologiche e infettive, nonché di vari tipi di cancro.6

Il silenziamento genico indotto da virus (VIGS) è stato ampiamente utilizzato anche per decifrare le funzioni dei geni vegetali coinvolti nella resistenza agli stress biotici e abiotici, nelle vie metaboliche e regolatorie, nella riproduzione e nella fioritura.7

Per ottenere questi risultati, è fondamentale disporre di un iniettore in grado di garantire una somministrazione riproducibile ed efficiente dei vettori virali o non virali. Il versatile UltraMicroPump (UMP3) con iniettore controllato da microprocessore SMARTouch™ di WPI e il sistema di iniezione microlitrica a tenuta di gas (NanofilTM), che garantisce una somministrazione riproducibile e precisa di volumi da microlitri a nanolitri con elevata efficienza, sono stati ampiamente utilizzati per trasferire vettori virali e sono diventati lo standard di riferimento.8,9,10

Micropompa e controller

Caratteristiche di UMP3

  • Compatibile con un’ampia varietà di siringhe, da 0,5 µL a 1,0 mL
  • Volume morto molto ridotto (0,5 µL o meno)
  • Display grafico con controller touchscreen SMARTouch™
  • Pedale (opzionale)

Vantaggi di UMP3

  • Estremamente versatile e in grado di trasferire fluidi in volumi da nanolitri a microlitri
  • Consente di configurare il volume e la portata
  • Riduce gli sprechi e rende il sistema estremamente efficiente
  • Configurazione rapida e interfaccia «intelligente» e facile da usare per controllare fino a due pompe a siringa UMP3
  • L’uso del pedale opzionale lascia le mani libere

 

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Maggiori informazioni

 

Riferimenti

  1. Rosenberg SA, Aebersold P, Cornetta K, et al. Trasferimento genico nell’uomo – immunoterapia di pazienti con melanoma avanzato mediante linfociti infiltranti il tumore modificati con trasduzione genica retrovirale. N Engl J Med. 1990; 323:570–578. DOI:10.1056/NEJM199008303230904
  2. Corrigan-Curay, J., O’reilly, M., Kohn, D. B., Cannon, P. M., Bao, G., Bushman, F. D., et al. (2015). Tecnologie di editing genomico: definire un percorso verso la clinica: editing genomico: definizione di standard di tossicologia preclinica, Bethesda, Maryland, 10 giugno 2014. Mol. Ther. 23, 796–806. doi: 10.1038/mt.2015.54
  3. Friedmann, T. (2007). Un decennio di risultati: terapia genica e ASGT. Mol. Ther. 15, 1576–1578. doi: 10.1038/sj.mt.6300284
  4. Dias et al., 2017 Dias, M. F., Joo, K., Kemp, J. A., Fialho, S. L., Da Silva Cunha, A., Woo, S. J., et al. (2018). 22Genetica molecolare e terapie emergenti per la retinite pigmentosa: ricerca di base e prospettive cliniche. Prog. Retin. Eye Res. 63, 107–131. doi: 10.1016/j.preteyeres.2017.10.004
  5. Goswami R, Subramanian G, Silayeva L, Newkirk I, Doctor D,Chawla K, Chattopadhyay S,Chandra D, Chilukuri N and Betapudi V (2019) La terapia genica innesca un circolo vizioso. Front. Oncol. 9:297. doi: 10.3389/fonc.2019.00297
  6. Kenneth Lundstrom. Vettori virali nella terapia genica. Diseases 2018, 6, 42; doi:10.3390/diseases6020042
  7. Kant, R., Dasgupta, I. Approcci di silenziamento genico tramite vettori basati su virus: accelerare la genomica funzionale nelle monocotiledoni. Plant Mol Biol 100, 3–18 (2019). https://doi.org/10.1007/s11103-019-00854-6
  8. Andrew I Brooks et. al. Somministrazione genica riproducibile ed efficiente nel sistema nervoso centrale murino mediante un iniettore controllato da microprocessore. J Neurosci Methods. 1998 Apr 30;80(2):137-47.
  9. Lowery, R. L., Majewska, A. K. Iniezione intracranica di vettori virali adeno-associati. J. Vis. Exp. (45), e2140, doi:10.3791/2140 (2010).
  10. Inquimbert, P., Moll, M., Kohno, T., Scholz, J. Iniezione stereotassica di un vettore virale per la manipolazione genica condizionale nel midollo spinale del topo. J. Vis. Exp. (73), e50313, doi:10.3791/50313 (2013).

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