Transferencia genética (vector viral o no viral) usando inyector controlado por microprocesador

Desde el primer ensayo aprobado de terapia génica humana en 1989¹ (Rosenberg, et.al.), la terapia génica ha avanzado mucho en la medicina moderna y está ganando terreno en clínicas y en el mercado en general.^2,3 El año 2017 fue importante para la terapia génica cuando Luxurna, el primer medicamento de terapia génica humana para una distrofia retiniana hereditaria, fue aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos.⁴ Actualmente, varios medicamentos están en ensayos clínicos. Con un mercado estimado en 11 mil millones de dólares (USD) en los próximos 10 años, se espera que tanto los ensayos clínicos como la industria farmacéutica se beneficien enormemente de la terapia génica.⁵

Con el uso mejorado de vectores virales (virus adenoasociado (AAV), adenovirus, lentivirus, retrovirus, HSV) o vectores no virales, la investigación y los ensayos clínicos para el desarrollo de genes terapéuticos han tenido gran éxito. Los vectores virales se han empleado para el tratamiento de diversas enfermedades como metabólicas, cardiovasculares, musculares, hematológicas, oftalmológicas, infecciosas y varios tipos de cáncer.⁶

El silenciamiento génico inducido por virus (VIGS) también ha encontrado un uso generalizado para descifrar las funciones de genes vegetales involucrados en la resistencia a estrés biótico y abiótico, vías metabólicas y regulatorias, así como en la reproducción y floración.⁷

Para el éxito de estos logros, un inyector que pueda garantizar una entrega reproducible y eficiente de los vectores virales o no virales es crucial. El versátil UltraMicroPump (UMP3) con inyector controlado por microprocesador SMARTouch™ de WPI y el Sistema de Inyección Microlitro Estanco al Gas (Nanofil^TM), que aseguran una entrega reproducible y precisa de volúmenes desde microlitros hasta nanolitros con alta eficiencia, se han utilizado ampliamente para transferir vectores virales y se han convertido en la práctica estándar.^8,9,10

Características del UMP3

• Acepta una amplia variedad de jeringas desde 0.5µL hasta 1.0 mL
• Volumen muerto muy bajo (0.5 µL o menos)
• Pantalla gráfica con controlador táctil SMARTouch™
• Pedal (opcional)

Beneficios del UMP3

• Altamente versátil y capaz de transferir fluidos desde volúmenes nanolitro hasta microlitro
• Configura volúmenes y tasas de flujo
• Elimina desperdicios y hace el sistema altamente eficiente
• Configuración rápida e interfaz "inteligente" y fácil de usar para controlar hasta dos bombas de jeringa UMP3
• El uso del pedal opcional deja las manos libres

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Referencias

1. Rosenberg SA, Aebersold P, Cornetta K, et al. Transferencia génica en humanos – inmunoterapia de pacientes con melanoma avanzado, usando linfocitos infiltrantes tumorales modificados por transducción génica retroviral. N Engl J Med. 1990; 323:570–578. DOI:10.1056/NEJM199008303230904
2. Corrigan-Curay, J., O’reilly, M., Kohn, D. B., Cannon, P. M., Bao, G., Bushman, F. D., et al. (2015). Tecnologías de edición genómica: definiendo un camino hacia la clínica: edición genómica: estableciendo estándares de toxicología preclínica, Bethesda, Maryland 10 de junio de 2014. Mol. Ther. 23, 796–806. doi: 10.1038/mt.2015.54
3. Friedmann, T. (2007). Una década de logros: terapia génica y la ASGT. Mol. Ther. 15, 1576–1578. doi: 10.1038/sj.mt.6300284
4. Dias et al., 2017 Dias, M. F., Joo, K., Kemp, J. A., Fialho, S. L., Da Silva Cunha, A., Woo, S. J., et al. (2018). Genética molecular y terapias emergentes para retinitis pigmentosa: investigación básica y perspectivas clínicas. Prog. Retin. Eye Res. 63, 107–131. doi: 10.1016/j.preteyeres.2017.10.004
5. Goswami R, Subramanian G, Silayeva L, Newkirk I, Doctor D,Chawla K, Chattopadhyay S,Chandra D, Chilukuri N y Betapudi V (2019) La terapia génica rompe un ciclo vicioso. Front. Oncol. 9:297. doi: 10.3389/fonc.2019.00297
6. Kenneth Lundstrom. Vectores virales en terapia génica. Diseases 2018, 6, 42; doi:10.3390/diseases6020042
7. Kant, R., Dasgupta, I. Enfoques de silenciamiento génico mediante vectores basados en virus: acelerando la genómica funcional en monocotiledóneas. Plant Mol Biol 100, 3–18 (2019). https://doi.org/10.1007/s11103-019-00854-6
8. Andrew I Brooks et. al. Entrega génica reproducible y eficiente en el SNC murino usando un inyector controlado por microprocesador. J Neurosci Methods. 1998 Apr 30;80(2):137-47.
9. Lowery, R. L., Majewska, A. K. Inyección intracraneal de vectores virales adenoasociados. J. Vis. Exp. (45), e2140, doi:10.3791/2140 (2010).
10. Inquimbert, P., Moll, M., Kohno, T., Scholz, J. Inyección estereotáxica de un vector viral para manipulación génica condicional en la médula espinal de ratón. J. Vis. Exp. (73), e50313, doi:10.3791/50313 (2013).