マイクロプロセッサ制御インジェクターを用いた遺伝子導入(ウイルスベクターまたは非ウイルスベクター)

1989年に最初の承認されたヒト遺伝子治療試験が行われて以来1(Rosenbergら)、遺伝子治療は現代医療において大きく進歩し、臨床や市場での普及が進んでいます。2,3 2017年は、遺伝性網膜ジストロフィーに対する初のヒト遺伝子治療薬であるLuxurnaが米国食品医薬品局(FDA)に承認された重要な年でした。4 現在、複数の薬剤が臨床試験中です。今後10年間で約110億ドル(USD)の市場が見込まれており、臨床試験および製薬業界の双方が遺伝子治療から大きな恩恵を受けると期待されています。5
アデノ随伴ウイルス(AAV)、アデノウイルス、レンチウイルス、レトロウイルス、HSVなどのウイルスベクターや非ウイルスベクターの改良により、治療用遺伝子の開発に関する研究と臨床試験は大きな成功を収めています。ウイルスベクターは、代謝性、心血管、筋肉、血液、眼科、感染症および各種がんの治療に用いられています。6
ウイルス誘導遺伝子サイレンシング(VIGS)は、植物の生物的・非生物的ストレス抵抗性、代謝および調節経路、繁殖や開花に関わる遺伝子の機能解明にも広く利用されています。7
これらの成果を成功させるためには、ウイルスベクターや非ウイルスベクターの再現性が高く効率的な送達を保証できるインジェクターが不可欠です。WPIの多用途なUltraMicroPump(UMP3)とSMARTouch™マイクロプロセッサ制御インジェクターおよびGas Tight Microliter Injection System(NanofilTM)は、マイクロリットルからナノリットルの体積を高効率かつ正確に再現性を持って送達できるため、ウイルスベクターの移送に広く使用され、標準的な手法となっています。8,9,10

UMP3の特徴
- 0.5µLから1.0mLまでの幅広いシリンジに対応
- 非常に低いデッドボリューム(0.5µL以下)
- SMARTouch™タッチスクリーンコントローラーによるグラフィック表示
- フットスイッチ(オプション)
UMP3の利点
- ナノリットルからマイクロリットルまでの流体移送に高い汎用性を持つ
- 体積と流量の設定が可能
- 無駄を排除し、システムの効率を大幅に向上
- 迅速なセットアップと、最大2台のUMP3シリンジポンプを制御できる「インテリジェント」で使いやすいインターフェース
- オプションのフットスイッチ使用で手が自由に使える
詳細については、フィールドアプリケーションスペシャリストまでお問い合わせください。
参考文献
- Rosenberg SA, Aebersold P, Cornetta K, et al. Gene transfer into humans – immunotherapy of patients with advancedmelanoma, using tumor-infiltrating lymphocytes modified by retroviral gene transduction. N Engl J Med. 1990; 323:570–578. DOI:10.1056/NEJM199008303230904
- Corrigan-Curay, J., O’reilly, M., Kohn, D. B., Cannon, P. M., Bao, G., Bushman, F. D., et al. (2015). Genome editing technologies: defining a path to clinic: genomic editing: establishing preclinical toxicology standards, Bethesda, Maryland 10 June 2014. Mol. Ther. 23, 796–806. doi: 10.1038/mt.2015.54
- Friedmann, T. (2007). A decade of accomplishments: gene therapy and the ASGT. Mol. Ther. 15, 1576–1578. doi: 10.1038/sj.mt.6300284
- Dias et al., 2017 Dias, M. F., Joo, K., Kemp, J. A., Fialho, S. L., Da Silva Cunha, A., Woo, S. J., et al. (2018). 22Molecular genetics and emerging therapies for retinitis pigmentosa: Basic research and clinical perspectives. Prog. Retin. Eye Res. 63, 107–131. doi: 10.1016/j.preteyeres.2017.10.004
- Goswami R, Subramanian G, Silayeva L, Newkirk I, Doctor D,Chawla K, Chattopadhyay S,Chandra D, Chilukuri N and Betapudi V (2019) Gene Therapy Leaves a Vicious Cycle. Front. Oncol. 9:297. doi: 10.3389/fonc.2019.00297
- Kenneth Lundstrom. Viral Vectors in Gene Therapy. Diseases 2018, 6, 42; doi:10.3390/diseases6020042
- Kant, R., Dasgupta, I. Gene silencing approaches through virus-based vectors: speeding up functional genomics in monocots. Plant Mol Biol 100, 3–18 (2019). https://doi.org/10.1007/s11103-019-00854-6
- Andrew I Brooks et. al. Reproducible and efficient murine CNS gene delivery using a microprocessor-controlled injector. J Neurosci Methods. 1998 Apr 30;80(2):137-47.
- Lowery, R. L., Majewska, A. K. Intracranial Injection of Adeno-associated Viral Vectors. J. Vis. Exp. (45), e2140, doi:10.3791/2140 (2010).
- Inquimbert, P., Moll, M., Kohno, T., Scholz, J. Stereotaxic Injection of a Viral Vector for Conditional Gene Manipulation in the Mouse Spinal Cord. J. Vis. Exp. (73), e50313, doi:10.3791/50313 (2013).