ニュース：2023年の新薬開発の最新情報は？

2022年、アメリカ食品医薬品局（FDA）は37の新薬を承認し、そのうち20は化学物質で、17はバイオ医薬品でした。¹ 2023年も薬剤探索は活発で、新たに開発される薬の種類の変化や、前臨床で薬を評価するための新しく革新的なアッセイの導入により、多くの進展が見られています。治療開発は依然として効果的な治療法が不足している大規模な患者集団に影響を与える疾患に重点が置かれており、2023年に最も期待される新薬の発売は、がん、アルツハイマー病、心血管疾患、潰瘍性大腸炎の分野で予想されています。²

アドリエンヌ・L・ワトソン博士著
ワールドプレシジョンインスツルメンツチーフサイエンティフィックオフィサー

現在開発されている治療法は過去の薬とは大きく異なり、バイオ医薬品、細胞療法、遺伝子療法が多くを占めています。実際、2022年には細胞、遺伝子、RNAのパイプラインが3,726の治療法に成長し、前年から7％の増加となりました。³ これらの先進的な治療法は高度な製造技術の必要性を高め、合成生物学の成長を促しています。初期の細胞・遺伝子療法の多くは単一遺伝子疾患を対象としていましたが、現在では研究機関や製薬会社がより複雑な疾患に取り組んでおり、多くは患者を効果的に治療するために併用療法のアプローチを必要としています。併用療法は前臨床試験や臨床試験の設計にさらなる複雑さを加えます。がんや神経変性疾患のような複雑な疾患では、患者を個別に治療する必要があり、個別化医療が薬剤探索と開発の最前線に押し出されています。同じ臓器から発生した腫瘍であっても、2つの腫瘍がどれほど異なるかを私たちは理解しています。例えば、同じ種類の脳腫瘍2つは、肝臓と肺の腫瘍よりも遺伝的に異なり、全く異なる挙動を示し、それゆえ異なる薬剤に感受性を持つことがあります。したがって、ゲノミクス、トランスクリプトミクス、AIのようなアプローチは、最も攻撃的で難治性の疾患に対処するために必要な個別化医療を提供する上で重要です。これにより、血液や組織に基づくバイオマーカーを用いた患者中心の臨床試験という新たな臨床試験の形態も生まれています。患者中心の臨床試験は、試験設計から登録、結果報告に至るまで患者のニーズを優先し、結果が患者にとって関連性があり意味のあるものとなるよう支援します。⁴

より複雑で予測力の高い前臨床アッセイが開発されており、人間の臓器系の複雑で精巧な生物学やこれらの疾患の病理をモデル化しています。しかし、複雑さのモデル化が重要である一方で、2023年にはFDA Modernization Act 2.0が成立し、薬剤開発における動物実験の代替手段が認められるようになりました。⁵ そのため、2023年には3D細胞・組織モデルやオルガンオンチップ技術などの複雑な前臨床アッセイシステムが急速に拡大・進化しています。これらの技術では、複数の臓器系をマイクロ生理学的システムで再現し、疾患の仕組みを理解し、安全かつ効果的に患者の転帰を改善する治療法を特定します。これらの高度で独特なアッセイは多分野にわたり、免疫学、電気生理学、遺伝学／遺伝子編集、物理学／流体力学、自動化の要素を取り入れて、理想的な前臨床シミュレーションを開発しています。例えば、最も複雑なオルガンオンチップモデルのいくつかは、脳の血液脳関門をモデル化するために脳内皮細胞、ニューロン、アストロサイト、ミクログリアなどの免疫細胞を含む多様な細胞タイプとその微小環境を組み合わせています。また、肝臓チップには上皮細胞、内皮細胞、肝細胞、星状細胞、免疫細胞が含まれます。これらのマイクロ生理学的システムは人体内の生理的流れを模倣するマイクロ流体機能を備え、生物学的なせん断応力に細胞を曝露し、細胞の挙動や薬剤活性の電気生理学的および視覚的な読み出しも統合できます。例えば、バリア活性を監視するための経上皮電気抵抗（TEER）や細胞挙動を可視化する複雑な顕微鏡観察などです。さらに、遺伝子編集や誘導多能性幹細胞（iPSC）技術により、患者の疾患の遺伝的変化をこれらのシステムの細胞や組織で再現し、特定の疾患モデルをさらに発展させることが可能です。

2023年の終わりに向けて、最も生物学的に関連性が高く複雑な前臨床システムの設計競争は続き、治療の安全性と有効性を迅速かつ再現性高く読み出すことが、迅速かつ正確な薬剤探索に不可欠となります。これらの新しい前臨床モデルは、小分子だけでなく、ペプチド、抗体、細胞、遺伝子、RNA療法にも適用可能であり、これらは前臨床パイプラインから臨床開発へと急速に進んでいます。実験室で使用するアッセイは、生物学的システムが正常状態、疾患状態、薬剤投与時にどのように機能するかを示し、患者の反応を正確に予測し、治療の脆弱性や副作用のバイオマーカーを開発する必要があります。これらのシステムは安全性と有効性の両方を読み出し、個々の患者が特定の治療にどのように反応するかを予測する能力を持たなければなりません。

WPIは2023年の薬剤探索の最前線にいます。私たちは研究機関、バイオテクノロジー企業、製薬研究所と提携し、今日の疾患重点分野の治療法や治癒法を見つけるために不可欠な機器の開発と導入を進めています。WPIは細胞・組織生物学、流体力学、動物生理学、電気生理学のソリューションを提供しています。私たちの今日の焦点は、革新的で成功する薬剤開発を支援するために、機器から最も迅速かつ再現性の高い結果を得ることです。広範なグローバルネットワークと新しいソリューションを提供し続ける揺るぎないコミットメントにより、ワールドプレシジョンインスツルメンツは今日の薬剤探索の最前線に立っています。