Genetischer Transfer (viral oder nicht-viral) mit mikroprozessorgesteuertem Injektor

Mit der ersten zugelassenen Gentherapie am Menschen im Jahr 1989¹ (Rosenberg et al.) hat die Gentherapie in der modernen Medizin einen weiten Weg zurückgelegt und hält zunehmend Einzug in Kliniken und den Markt allgemein.^2,3 Das Jahr 2017 war ein wichtiges Jahr für die Gentherapie, als Luxurna, das erste Gentherapie-Medikament für eine vererbte Netzhauterkrankung, von der Food and Drug Administration (USA) zugelassen wurde.⁴ Heute befinden sich mehrere Medikamente in klinischen Studien. Mit einem geschätzten Marktvolumen von 11 Milliarden US-Dollar in den nächsten 10 Jahren werden sowohl klinische Studien als auch die Pharmaindustrie voraussichtlich enorm von der Gentherapie profitieren.⁵

Durch den verbesserten Einsatz viraler Vektoren (Adeno-assoziiertes Virus (AAV), Adenovirus, Lentivirus, Retrovirus, HSV) oder nicht-viraler Vektoren haben Forschung und klinische Studien zur Entwicklung therapeutischer Gene große Erfolge erzielt. Virale Vektoren werden zur Behandlung verschiedener Krankheiten eingesetzt, darunter Stoffwechsel-, Herz-Kreislauf-, Muskel-, Blut-, Augen- und Infektionskrankheiten sowie verschiedene Krebsarten.⁶

Virusinduzierte Genstilllegung (VIGS) findet ebenfalls breite Anwendung bei der Entschlüsselung der Funktionen von Pflanzen-Genen, die an biotischem und abiotischem Stresswiderstand, Stoffwechsel- und Regulationswegen sowie Fortpflanzung und Blüte beteiligt sind.⁷

Für den Erfolg dieser Errungenschaften ist ein Injektor entscheidend, der eine reproduzierbare und effiziente Abgabe der viralen oder nicht-viralen Vektoren gewährleistet. WPIs vielseitige UltraMicroPump (UMP3) mit SMARTouch™ mikroprozessor-gesteuertem Injektor und das Gasdichte Mikroliter-Injektionssystem (Nanofil^TM), die eine reproduzierbare und präzise Abgabe von Mikroliter- bis Nanoliter-Volumina mit hoher Effizienz sicherstellen, werden häufig für die Übertragung viraler Vektoren verwendet und sind zum Standardverfahren geworden.^8,9,10

UMP3 Merkmale

• Akzeptiert eine Vielzahl von Spritzen von 0,5 µL bis 1,0 mL
• Sehr geringes Totvolumen (0,5 µL oder weniger)
• Grafische Anzeige mit SMARTouch™ Touchscreen-Steuerung
• Fußschalter (optional)

UMP3 Vorteile

• Hochgradig vielseitig und in der Lage, Flüssigkeiten von Nanoliter- bis Mikroliter-Volumina zu übertragen
• Konfiguration von Volumen und Flussraten
• Vermeidet Verschwendung und macht das System sehr effizient
• Schnelle Einrichtung und „intelligente“, benutzerfreundliche Schnittstelle zur Steuerung von bis zu zwei UMP3-Spritzenpumpen
• Die Verwendung des optionalen Fußschalters lässt Ihre Hände frei

Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an Ihren Field Applications Specialist.

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Quellen

1. Rosenberg SA, Aebersold P, Cornetta K, et al. Genübertragung beim Menschen – Immuntherapie von Patienten mit fortgeschrittenem Melanom unter Verwendung von tumorinfiltrierenden Lymphozyten, die durch retrovirale Genübertragung modifiziert wurden. N Engl J Med. 1990; 323:570–578. DOI:10.1056/NEJM199008303230904
2. Corrigan-Curay, J., O’reilly, M., Kohn, D. B., Cannon, P. M., Bao, G., Bushman, F. D., et al. (2015). Genome editing technologies: defining a path to clinic: genomic editing: establishing preclinical toxicology standards, Bethesda, Maryland 10 June 2014. Mol. Ther. 23, 796–806. doi: 10.1038/mt.2015.54
3. Friedmann, T. (2007). Ein Jahrzehnt der Errungenschaften: Gentherapie und die ASGT. Mol. Ther. 15, 1576–1578. doi: 10.1038/sj.mt.6300284
4. Dias et al., 2017 Dias, M. F., Joo, K., Kemp, J. A., Fialho, S. L., Da Silva Cunha, A., Woo, S. J., et al. (2018). Molekulargenetische und neue Therapien für Retinitis pigmentosa: Grundlagenforschung und klinische Perspektiven. Prog. Retin. Eye Res. 63, 107–131. doi: 10.1016/j.preteyeres.2017.10.004
5. Goswami R, Subramanian G, Silayeva L, Newkirk I, Doctor D, Chawla K, Chattopadhyay S, Chandra D, Chilukuri N und Betapudi V (2019) Gentherapie durchbricht einen Teufelskreis. Front. Oncol. 9:297. doi: 10.3389/fonc.2019.00297
6. Kenneth Lundstrom. Virale Vektoren in der Gentherapie. Diseases 2018, 6, 42; doi:10.3390/diseases6020042
7. Kant, R., Dasgupta, I. Gen-Silencing-Ansätze durch virusbasierte Vektoren: Beschleunigung der funktionellen Genomik bei Monokotyledonen. Plant Mol Biol 100, 3–18 (2019). https://doi.org/10.1007/s11103-019-00854-6
8. Andrew I Brooks et al. Reproduzierbare und effiziente Genübertragung im murinen ZNS mit einem mikroprozessor-gesteuerten Injektor. J Neurosci Methods. 1998 Apr 30;80(2):137-47.
9. Lowery, R. L., Majewska, A. K. Intrakranielle Injektion von Adeno-assoziierten viralen Vektoren. J. Vis. Exp. (45), e2140, doi:10.3791/2140 (2010).
10. Inquimbert, P., Moll, M., Kohno, T., Scholz, J. Stereotaktische Injektion eines viralen Vektors zur konditionalen Genmanipulation im Rückenmark der Maus. J. Vis. Exp. (73), e50313, doi:10.3791/50313 (2013).